Six défis collectifs pour la biomédecine du XXIème siècle

C’est le titre d’une intéressante tribune libre dans Le Monde des sciences du 1^er juillet du Directeur de l’Inserm, Yves Levy :. L’article s’ouvre par ce rappel : le séquençage du premier génome humain a nécessité dix ans et couté 2.15 milliards d’euros ; aujourd’hui, le séquençage de la partie codante d’un génome ne nécessite plus que quelques heures et coûte moins de 1,000 euros. D’autre part, les techniques d’édition du génome (remplacement d’un gêne défectueux par un autre de façon précise ont aussi extraordinairement progressé, grâce en particulier à la méthode Crispr/Cas9. Ces nouvelles méthodes, si nous voulons profiter de ce qu’elles peuvent apporter, proposent des défis nouveaux au système de santé. Résumé et commentaires

Renforcer le lien entre recherche fondamentale et translationnelle ( la preuve du concept chez l’homme). « Cette nouvelle donne pose la question de la prise de risque nécessaire dans le financement de cette recherche ».

Commentaire : En effet, une part importante de la recherche fondamentale est assurée par l’industrie pharmaceutique. On ne peut pas à la fois sans cesse vouloir baisser le prix des médicaments et investi davantage dans une recherche thérapeutique de plus en plus complexe, risquée et personnalisée. Par ailleurs l’industrie pharmaceutique est une industrie, et ce qu’elle sait faire , c’est produire de façon industrielle, standardisée, des médicaments et des dispositifs médicaux. Quid de méthodes de traitements consistant à prendre les cellules d’un patient, à les modifier et à les remettre en place ? Comment financer ces nouvelles méthodes si elles se développent ?

Développer les infrastructures d’analyse de données (big data) ?  … « des données privées issues de multiples capteurs de bien être utilisés par une population de plus en plus connectée et attentive à sa santé ».

Commentaire : Oui, mais en protégeant les patients et leurs médecins d’utilisations non souhaitées par le patient de ces données. Or, pour l’instant, ceux qui utilisent le plus le big data, c’est la CNAM pour contrôler les pratiques médicales, avec notamment en ce moment  une offensive sur les arrêts maladies, à coups de normes générales ignorant les situations particulières (par exemple, pas d’arrêt pour un lumbago chez une personne occupant un poste assis- même si elle est clouée au lit). 

Permettre l’amélioration de la chaine d’innovation : « plutôt que de tirer au maximum la recherche vers son volet finalisé, il faut surtout financer une bonne recherche en créant les conditions opportunes d’innovation et de valorisation. A mélanger les deux, nous risquons de sacrifier des recherches de rupture à plus long terme sans pour autant créer les vrais leviers pour innover à court terme. »

Commentaire : en effet, il est préférable que les Organismes de recherche et les Universités fassent de la bonne recherche fondamentale plutôt que de la recherche appliquée non applicable…

Inventer un nouveau modèle économique et partenarial aux interfaces public-privé : « un tissu industriel solide est indispensable à la maturation de l’invention puis à sa mise sur le marché »

Commentaire : oui, merci. Je n’ai pourtant pas vu l’industrie pharmaceutique, bouc émissaire habituel des dépenses de santé, ni la recherche thérapeutique bien placées dans les investissements d’avenir…

Repenser les mécanismes d’évaluation et  d’estimation du prix de l’innovation en santé : « on va traiter des sous-types de pathologie et des sous-familles de malades, avec des bénéfices restreints sur des populations restreintes.  Comment assure-t-on les coûts de l’innovation ? » En effet.

Garantir le passage de la recherche vers la clinique puis l’égalité d’accès à l’innovation. « Les approches thérapeutiques les plus prometteuses devront être testées dans des essais pilotes…Il convient de repenser la mise sur le marché des médicaments innovants, peut-être en conditionnant  leur mise à disposition et leur remboursement à l’accumulation des données »

Commentaire : oui, mais qui finance cette accumulation des données ? Avons-nous encore la volonté de progresser dans le traitement des maladies, des douleurs ? A noter que dans certains cas de traitements très couteux et très spécifiques, les firmes pharmaceutiques ont accepté que le prix du traitement soit conditionné par sa réussite.

En tous cas des débats qu’il faudra avoir, de nouvelles solutions à imaginer pour de nouveaux défis, si nous voulons que le progrès thérapeutique continue, que les promesses des nouvelles biotechnologies se concrétisent et qu’elles profitent à tous.